• Home
  • Pages
  • BDNF: исследования генной терапии болезни Альцгеймера

BDNF: исследования генной терапии болезни Альцгеймера

И ведь это уже не первые клинические исследования генной терапии болезни Альцгеймера! Ожидается, что этот фактор роста будет эффективнее предыдущего.

Генетика

В 2021 году медицинский факультет Калифорнийского Университета в Сан-Диего получил грант на общую сумму $5 млн для проведения в течение пяти лет клинических исследований 1 фазы по испытанию генной терапии для лечения болезни Альцгеймера или легкого когнитивного нарушения — состояния, которое часто предшествует полномасштабной деменции. В одном из квалификационных исследований в мозг участников предполагается вводить ген нейротрофического фактора головного мозга BDNF.

BDNF относится к семейству факторов роста, обнаруженных в головном мозге и нервной системе, которые поддерживают жизнеспособность имеющихся нейронов, а также способствуют росту и дифференцировке новых нейронов и синапсов.

Суть эксперимента

В исследовании примут участие 12 испытуемых с диагностированной болезнью Альцгеймера или легкими когнитивными нарушениями. Испытуемые будут получать BDNF в векторе AAV2 (он лучше всех изучен и шире прочих применяется в клинических испытаниях). Еще 12 человек будут выполнять роль контрольной группы в ходе трёхлетнего периода наблюдения.

Результаты

Предполагается, что такой подход приведет к выработке BDNF в соседних клетках. В более ранних исследованиях уже было показано, что адресная доставка BDNF в гиппокамп и энторинальную область коры — зоны, которые при болезни Альцгеймера поражаются первыми — способна обратить вспять потерю связей и защитить от продолжающейся дегенерации клеток. Эти положительные эффекты наблюдали у стареющих крыс и обезьян, а также в амилоидной мышиной модели.

Кстати, что это не первое подобное клиническое исследование. Предыдущее проходило с 2001 по 2012 год и было посвящено NGF — фактору роста нервов.1 В результате использования NGF наблюдался усиленный нейрогенез, разрастание аксонов и активация функциональных маркеров в головном мозге участников.

При этом на применение BDNF исследователи возлагают большие надежды: это более мощный по сравнению с NGF фактор роста, а новые методы позволят эффективнее доставлять и распределять его по областям интереса.

Читайте также

Генетическое редактирование

Увеличение продолжительности жизни мух за счет комбинации отдельных генов, что в последствие может быть перенесено на человека

Подробнее

Напишите нам

  1. Tuszynski, M. H., Yang, J. H., Barba, D., U, H. S., Bakay, R. A., Pay, M. M., Masliah, E., Conner, J. M., Kobalka, P., Roy, S., & Nagahara, A. H. (2015). Nerve Growth Factor Gene Therapy: Activation of Neuronal Responses in Alzheimer Disease. JAMA neurology, 72(10), 1139–1147. https://doi.org/10.1001/jamaneurol.2015.1807[]