Ольга Боровкина

Ольга Боровкина

  • Home
  • Pages
  • Потенциальная терапия от прогерии Хатчинсона-Гилфорда

Потенциальная терапия от прогерии Хатчинсона-Гилфорда

Прогерии, хоть и похожи на старение визуально, не совсем отображают его механизмы. Тем не менее, поломки в генах, вызывающие преждевременное старение, нам всё равно интересны. Ведь те же самые гены вносят свой вклад и в «обычное» системное старение. А значит, нам интересны и попытки справиться с прогериями.

Генетика

В 2021 году группа корейских ученых разработала новый препарат, способный уменьшить патологические проявления синдрома прогерии Хатчинсона-Гилфорда.1 Это редкое генетическое заболевание детей с клиническими чертами преждевременного старения.

Точечная мутация G609G в гене Ламина А (LMNA), которая приводит к замене белка ламина на прогерин — причина развития синдрома. Новый препарат прогеринин конкурентно связывается с прогерином, уменьшая таким образом его количество в клетках.

Суть эксперимента

Действие препарата проверяли на клеточных и животных моделях. Группе под руководством профессора Парка удалось выделить клеточную линию путем культивирования фибробластов больных прогерией Хатчинсона-Гилфорда c подтвержденной мутацией в гене LMNA. На данных клетках ученые тестировали поглощение, распределение, метаболизм и экскрецию препарата in vitro.

Следующим шагом был анализ препарата in vivo, для чего использовались крысы с мутацией G609G, обладающие специфическими особенностями фенотипа, характерными для страдающих прогерией.

Результаты

Применение прогеринина способствовало улучшению общей морфологии крыс, прибавке массы тела и увеличению продолжительности жизни животных на 10 недель по сравнению с контрольной группой, не принимавшей препарат.

Кроме этого авторы исследования отметили положительную динамику в состоянии внутренних органов, а также внешних покровов крыс: костная ткань стала толще, возросли показатели силы захвата и частоты сердечных сокращений, эпидермис кожи подушечек стопы и соединительная ткань дермы стали более утолщенными.

Ученые также позаботились о наиболее комфортной форме приема лекарства: с помощью различных химических модификаций формы препарата, они добились его эффективности при пероральном приеме, отказавшись таким образом от внутривенных инъекций.

Ольга Боровкина

Ольга Боровкина

Читайте также

Генетическое редактирование

Увеличение продолжительности жизни мух за счет комбинации отдельных генов, что в последствие может быть перенесено на человека

Подробнее

Напишите нам

  1. Kang, S. M., Yoon, M. H., Ahn, J., Kim, J. E., Kim, S. Y., Kang, S. Y., Joo, J., Park, S., Cho, J. H., Woo, T. G., Oh, A. Y., Chung, K. J., An, S. Y., Hwang, T. S., Lee, S. Y., Kim, J. S., Ha, N. C., Song, G. Y., & Park, B. J. (2021). Progerinin, an optimized progerin-lamin A binding inhibitor, ameliorates premature senescence phenotypes of Hutchinson-Gilford progeria syndrome. Communications biology, 4(1), 5. https://doi.org/10.1038/s42003-020-01540-w[↩]